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O tratamento de doenças raras tem ganhado destaque na saúde pública brasileira, especialmente com os recentes avanços no acesso a medicamentos e terapias inovadoras. Um marco significativo foi alcançado com a inclusão do medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença rara que afeta principalmente crianças. Essa inclusão, que acontece a partir de maio de 2025, representa uma vitória para milhares de famílias brasileiras que agora têm acesso a uma terapia que pode mudar a vida de seus entes queridos.

O Zolgensma é um tratamento revolucionário que age diretamente nas causas genéticas da AME, oferecendo uma esperança real para aqueles diagnosticados com essa condição rara e debilitante. A disponibilização dessa terapia no SUS é um exemplo de como o acesso a tratamentos inovadores pode ser ampliado, proporcionando igualdade de oportunidades para pacientes em todo o país. Esse avanço é especialmente importante em um cenário onde muitas doenças raras ainda enfrentam dificuldades no diagnóstico precoce e no acesso a tratamentos adequados.

Além do Zolgensma, existem outros tratamentos emergentes para doenças raras que estão sendo incorporados ao SUS, refletindo o compromisso do sistema de saúde público brasileiro em garantir que as inovações científicas sejam acessíveis para todos. Esses tratamentos oferecem não apenas a possibilidade de controle da doença, mas também de cura em alguns casos, transformando a vida de muitas pessoas que, até pouco tempo atrás, não tinham perspectivas de tratamento.

Neste contexto, é essencial que as políticas públicas continuem a investir em ações que promovam o acesso a esses tratamentos inovadores, garantindo que mais pessoas tenham a chance de transformar suas vidas. O diálogo sobre o avanço da medicina e o acesso à saúde de qualidade é fundamental, e tanto os profissionais de saúde quanto os pacientes têm um papel importante em contribuir para a melhoria contínua dos serviços de saúde no Brasil.